難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え
記事によると
・治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかったのだが、患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。
・神戸大教授らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。
・アルポート症候群の発症率は数千～１万人に１人程度とされ、遺伝性腎疾患の中では比較的多い。
・しかし、同じ病気でも遺伝子変異の現れ方はさまざまで、タイプによって核酸医薬は異なるため、治療薬を開発しても対象患者は限られてしまう。
・教授らは臨床試験（治験）に向け、該当する患者の情報を全国から募ったが、３人しか見つからなかったという。
・商品化しても採算は見込めず、手を挙げる製薬会社は現れていない。
以下、全文を読む
アルポート症候群（アルポートしょうこうぐん、英: Alport syndrome）は感音性難聴、眼異常を伴う遺伝性の進行性腎炎である。
神経性難聴を伴う家族性遺伝性腎炎で伴性優性遺伝のものが多い。
幼児期には血尿のみであるが年齢とともに蛋白尿が出現し、20歳前後までに腎不全に陥る。
難聴は神経性で高音領域で著明であり、腎障害の進行とともに進行する。
男性の方が女性よりも進行が早く、20歳前後で腎不全になり、難聴の合併率も高い。水晶体異常、白内障なども伴う。
一方女性は無症候性血尿が主体であり、腎不全に陥るのは10%以下である。
病理学的には光学顕微鏡では糸球体の増殖性変化が主体であり、間質に泡沫細胞を認めるが、初期にはほとんど正常と変わらない。
電子顕微鏡では糸状体基底膜の細裂、網目状変化が特徴である。
腎不全への進行を阻止する特異的な治療法は無く、基本的は慢性腎不全と同様の保存治療を行い、最終的に末期腎不全となった場合は透析・移植療法を行う。
この記事への反応
・ここに来て凍結するぐらいなら最初から研究に金だすなよ
意味がわからん
・その患者が金出せばええんやないかな
・金にならない事はどうでいいんじゃ製薬会社
・３人で治験して全員治療して終わりやん
・3人分だけ作るわけにいかんの？
・ホンマにあるんかその病気
・そのくらいの人数なら製法だけ公開してあとは大学の実験室でつくって貰えばいいだろう
別に個人が勝手に作って勝手に飲むだけなら薬事法関係ないし
・治験数足らんから厚労省の承認おりんって話やろ？
見捨てられたーとかいう前に患者募ってこいよ
結局は金ってやつかねぇ…
平日にはちまに居る社会のゴミ共を
取り締まる正義のヒーローだ！😡
世界中から被験者を募るしかない
早く死なねぇかな（笑）😁
ちょっとは営業努力しろ
将来その病気が蔓延した時データ持ってる製薬会社ってだけで相当強い
お前ら仕事は?
何も何も読んでいないのである。
今後淘汰される可能性が高いだろう
申し訳ないが金かけて治療薬研究する意義は少ないな
俺はデカレンジャー!😡
俺はエクシードラフト!🤖
じゃあお前がやってやれよ
風邪薬払うような金額ですまんだろうに
うるせぇカス
岸田の独裁で血税使われるよりマシだ
利益が出ないのに慈善事業で薬が作れるわけ無いだろ
だから企業も金出さないんだろ
企業だって養うべき社員抱えてんだよ
命が惜しいならそれくらい準備しよっていう
7階から転落死
笑いが止まらない🤣🤣🤣🤣
はっきり分かったね
世の中に自分が借金してでも誰かを助けたいってやつどんだけおるよ
無茶な要請だわな、慈善事業じゃあるまいし
製造法だけ確立して受注生産でいいやん
保険きかんやろうけど治験扱いにして補填してやればいいんじゃねぇのこれ
3等分すれば行けるか？
だから日本の研究は終わってんだよ
医師として恥ずかしくないのか！
ここから実際治験して製品化するってめちゃくちゃ金かかるし、できても需要無しじゃ製薬会社は動かないよ
そもそも新薬開発はバカみたいに金かかるから儲かる薬じゃないと会社潰れる
目先の事しか見えてないから安直に日本人は目先の利益しか見えてないとかなんとか言っちゃうんだなw
薬作るのってライン作ってはい終わりって訳じゃないんだから
慈善事業ではできんよな
「その時、薬を待つ患者さんが一人であっても」ってCMで言ってるもんな
本当にそのつもりなら作るべきだし、ただの人気取りのための誇大広告で本当に作る気は無いのだとしたら、即刻CMを取り下げるべき
ほんと共産党信者は独裁大好きだな😫
数百数千万の値段がつこうがコストに見合わん
商売下手かよ
商品化出来ないのが問題なら最初から商品化出来る対象に研究絞ればいいだけ
治療薬つくるのが目的なら商品化する必要別に無いじゃんという
まあ薬としての認可が難しいわな、治験3人じゃ
研究してる人と製薬会社は別ラインなんで
自分らで売ったらええやん
うわぁｗｗ
これが文系脳か。そりゃ日本廃れるわけだわ。ips細胞の研究だって遡れば何十年も前の話なんだぜ
3人のために何億、何十億の金かける訳にはいかんのじゃ
適材適所って言葉を知らない未開の星の住人かな？
自分の懐は痛まないの分かった上で、慈善活動を言い訳に他人に損をさせようとしてるから。
3人とは言わずもっといるだろうから広く募集する仕方が足りないんちゃうか
個人で勝手に飲むことにはならんだろ
患者数が少ないと臨床試験もできない、認可も下りないぞ
患者が少ないんだからワンオフで作るしかないだろ
きっと「治療薬は無い」って覚悟を決めて生きていただろうに…
継続的に服用し続ける必要があるなら無理な話か？
製薬会社の人間に人生潰して作ってもらうか、研究者が人生潰して作るかしか無いわな
第三の選択として患者自身が資格取って同じ病気の人間のために人生潰して作るってのも有るが
3ヶ月に一度打てばいい みたいな
やっぱり高いのか？
日本みたいに何でも保険で補助出ない国だと薬高過ぎて買わないから
ワロタ。タケダこんなこと言ってたのか。
こりゃやるっきゃねぇな
この病気の場合は個々人によって発病する遺伝子の箇所が違うから難しいんじゃね？
できんのやな。そういうもんなん？どうやって効果確かめてんだろ。
こういうのは国の仕事だわな
3人の命か数十万人の生活かってよ
で逆輸入で治療。
難病の子供の新薬開発のために…！みたいなんで集まるやろ
今では信じられんかもしれんが平均寿命が短い昔はガンすら患者数少なくて認知されてない病気だったんだからな
海外の製薬会社が日本に進出してないと思ってるの？
多分無理だけど
というかいつもの海外に売り渡しちゃうパターンか
mRNAが手をつけちゃいけないなんていつ言われてたんだ？
論文よろしく
製薬会社なんか数売ってなんぼの世界なのに少数生産するわけがない。
そりゃ数十数百億と金かかるのに3人のために作ってくれるわけねえ
アホが勘違いするし薬1つにどれだけのコストやら時間がかかるのかも説明したらええんに
治験出来ないから認可降りない やるだけ無駄だから製薬会社が名乗りあげない
だから患者募ってこいって言ってるんだと
開発したのがこの会社じゃないから宣伝効果にならないよ
ほんまこれ
価値を何にも考えずに、バカ高い研究予算ばらまいてんだな。
やっぱり、研究費は審査厳しくしてもっと絞った方が良いわ
いくらかかると思ってんの？
難病の難しさはこれよ
ただ、患者が少ないから研究開発もできないだけってのはあると思う
なんの研究が実るかは誰もわからん
実になる研究だけにしろってのは、ずっと万馬券当て続けろっていう未来人か予知能力者か、神にしかできんよ
稀な疾患すぎて元々鑑別にすら挙がらないだろうし
今回は研究が上手くいってしまって逆にその先の壁にぶつかっただけでさ
それに作り方編み出したとは言ってもそこから効果的なものを作るのに二桁三桁億かかるんじゃ手を上げろって方が無理だろ…
治験出来ないから製品化出来ないけどね
病理をすりぬけてる可能性はあるな
たった3人ならその研究中に治験して治せんじゃねーのか
研究費は誰が出してたのかとか謎多すぎ
一度研究室でつくればＯＫって訳じゃない
継続的な製薬が必要で、それを考えると製薬会社が手を上げるとは思えない
どんな薬でも小ロットで製造できるマシンを開発しないと、厳しいな
バラマキ投資が正しいと思うなら、今から株を一様に買ってこいよ。絶対破産するがな
未来が正確にわからないってのと、予測が全くできない、ってのは違う。
予測して期待値の高い研究にだけ予算出すのはごくごく当たり前の話。しなきゃ破産
研究が上手くいってたら治験で治せたはずなんだけどな
他人事で草
国が負担するってその金は税金だから保険料か税金あがるだけだぞ
たぶんだけど、他の研究してたらその範囲内にこの難病治療薬の要素が入っていて、まさかと思って突き詰めたらビンゴだったんだと思うよ
薬の開発にいくらかかると思ってんだ？
採算がとれない希少疾病の薬にはオーファンドラッグとして優遇があるが、
ここまで極端に患者数少ないと採算以前に承認とるために必要なデータ集める手段がない。
いや大損だよ。
研究が成功した後のビジネスなんか一番最初に考えて切り捨て判断できる話。競馬で100%来ない賭け方してるようなもん。
きっとやってくれる
じゃないとあれ詐欺CMになってしまいますよね
重病を軽症にまで改善できるけど、患者一人一人の設計が必要なんだって
アメリカにはこう言ったケースをサポートする制度があるけど日本にはないから、これから制度作っていかないといけない、みたいな話
新薬開発って3桁億…下手すりゃ4桁億かかる上に副作用問題とか突破しないとポシャる超絶高額博打みたいなもんだからコスパの話をしだすと見捨てたほうが安く済むという結論以外に行き着かんと思う
やるわけないだろうけど
善意では飯は食えないからな
すでに難病の治療薬として製品化されたものもあるので、制度が整ってスポンサーもつけばアメリカみたく実用化する道は作れるようだ
そもそもが核酸医療の研究であって、mRNA抑制技術という要素は成果として残るんだが
費用面もあるし臨床試験だから副作用の問題とかも色々ある訳で
しかも作ったとして一体いつまで作り続けてくれるの？1~2年で完治するとしてもどれくらい？仮に一生治らず症状抑えるだけなら一生作り続ける必要がある訳で
人体実験はできんから、ラットでやって目覚ましい効果がでたの
いきなり人間でやってると考えるのはどうかと思うよ
なんで黙ってんの？
それもそんなにおらんのでは
治験も長引くと薬価に費用が乗せられちゃうから、べらぼうな金額になるかもねぇ
そんですでに運用してるアメリカのが参考になる
というか、そういう制度が必要になるレベルに到達出来たとも考えられる
たった一人の難病でも見捨てないとかガンガンCMしてるけど
病気が稀すぎてその患者が少なすぎるからこうなってるって話なんだよね
製薬会社だって慈善企業じゃないんだし３人しかいない病気の薬の開発にホイホイ手を出す訳がない
他の病気にも効くとか発見しない限り絶望的だろうね
こういう事項にこそ使うべきだと思うんだが
大体の遺伝病なんで、変異mRNAの活動を抑制するだけで効く
この治療薬はそのなかの一つの可能性よ
ただ、研究打ち切りってのが残念よ
最新の抗菌薬を開発するのに1500億くらいかかるらしいがノンリターンで1000億以上集まった例とかあんのかね
こういう物のための国家でもあるが
試す価値が微妙なんじゃないかな
大本は核酸医療薬の設計とかだと思う
この病気を治療するために最初からターゲット絞ってはいなかったと思うよ
予算おりないし
治験の経過観察も3人の被験者でやるのは…。(-_-;)
失敗すると医療ミスで損害賠償問題になるだろうし。
リスクが高杉謙信な状況か。
ちなみに「核酸医薬」をググっても、俺の頭じゃ理解出来なかった
もうちと応用性を見せられれば、違った展開あったかもだな
この設計をこう置き換えるとこっちにも効くみたいな
この辺は研究室トップの政治能力に左右されるから難しい話だ
ふざけんな
コメントA「私もこの難病を患っています。」
コメントB「私もこの難病と闘っています。」
コメントC「私もこの難病にかかっていますが…」
…
そもそもの実行化が確認できないのにガイジかよ
製薬会社だって株式やって金出してるとこがいるんだから金にならない事させたがる株主なんていないだろ。
数人の治験で莫大な資金を投下して新薬開発してくれは流石に無茶すぎる
3人のために大金投じるより少子化対策に金使えよ
仮に需要があっても高過ぎて買えずゲリラ的にジェネリックを作るしかなくなる時代になってる
毎日薬作ってますって製薬会社のCM流れるけど
あれウソだったんやな
逆に全国にまだいたとしても、いざ服用してみて死んだりしたら、研究者さんが責任とってくれるのかよ笑。
全うな製薬会社でもGOサインだせねえわ。
研究者ですらそんなことが出来ないのに、予測しろとはド文系のバカらしい勘違いすな
なにが当たるかがわからないから研究するんですよ？
バカなのですか？
研究と株式投資一緒にするとか
株式投資とかは、発表された期待値でやってるだろ
その企業の研究におまえ金だしたことあるんか？
じゃあお前が金出せよ。口だけで自分は何も負担しない雑魚が。
少数って言っても限度があるだろ。
製薬会社がつぶれたらそれこそ一大事。
君を見ると、電気を発見した科学者も同じ事を言われていたエピソードを思い出す
四元数もそうだな
お前の理屈なら損切したのは間違ってねえだろ
研究予算をつけないから研究が進まず、欧米に負けるんや
お前を観るとコロナウイルスのmRNAワクチンそのものズバリを日本も研究してたが、2018年に予算打ち切りで研究止まったのを思い出す
金の力は偉大
そしてそのパヨク研究者が、理系研究に軍事関連は許さないって潰しにくる
この研究に文句言う前に、まず文系研究を全て精査したほうがよい
9割は消えるから
社会学なんかマジ何の役にもたってない
＞異例の俊足で開発された
パンデミックになる前から準備万端だっただけ
（武漢発祥の）新型コロナウイルス自体は、米国内での研究（開発）が米国の法規制的に（倫理的にも）難しかったのでファウチが中国の武漢ウイルス研究所に資金を与えて研究（開発）させてた。で、最近になってファイザー社のmRNAワクチン開発担当ディレクターが、プロジェクトベリタスという米国のジャーナリスト集団の潜入取材によって「mRNAワクチンを機能獲得実験
人を呪わば穴二つ
人を救う為に薬作ってるわけじゃなくて、たくさん売って金を儲ける為に薬を作ってるわけなんだし
微妙なんじゃない
海外の会社もダメなんけ？
それよっぽど患者数少ないぞ…。
少子化の時代子供のためならやっとけ金持ち
期限はあるが特許あるのに、ゲリラ的なジェネリック作るってなんぞ
てか、治験させてほしいわ
日本だと珍しい難病なんてどうでも良いそんな事より金っていう感じだからな仕方ないね
乳幼児の難病治療薬
ゾルゲンスマ：1億6707万7222円
これを超える価格になるかな？
３人しかいない病気を研究するのに
一体いくら掛かったのやら
期待値の予測くらいできるに決まってんだろ。縄文土器の研究とチャットAIの研究が同じ期待値だと思うのか？
>>186
0、100でしか考えられないバカ多すぎ。
そういう話では無いのか、
3人分なら同じ神戸大の薬学科とかに合成してもらって
自己責任で飲むくらいしかないんじゃない
結果論じゃん。
株が値上がりした後に、なんで買っておかなかったんだ！って言ってるのと同じだよお前
結果論じゃん。
株が値上がりした後に、なんで買っておかなかったんだ！って言ってるのと同じだよお前
３人となると・・・数千億とかいきそうだな。
製薬会社は慈善事業ではない
(もちろんそこに健康保険や補助は必要だが)
現に一人分を作って投与して効果があるとわかったんだろ？
直ったら御の字、駄目でもテストにはなるやろ
治らない病気がもしかしたらって感じだし
オリンピックには湯水のようにお金を使うくせに科学や技術には本当に渋い
自民党の政治って本当にゴミカスだよ
自民党があまりにもカス過ぎたんだよな
>>218
結果が全てだろ
自民党のカス過ぎる資金打ち切りが最低の結果を残してしまったんだ
では流石になぁ……
日本人に渡る金銭はまあ娯楽に使われるだけ
もし自分が事の本人なら、やっぱり国に見殺しにされたと思うだろうしな
研究者が３人分作れないのか？
法律の壁？
薬の作り方だけ発見しても許認可を取るのに
お接待が必要なわけね
マージこの国、ほんとクソだな
滅びろ
マスクの着用を個人の判断の自由にしたのも
コロナが自然消滅すると投資して作った薬で儲けることが出来なくなって困るからですもんねー
知ってますよ
武田のCMウザいほどヨウツベで見るもん たった一人の患者のための薬でも届けるってかっこいいこと言ってるし
基礎研究のこと何も理解してなくて草
もうちょっと科学リテラシー持った方が良いぞ
ほんこれ
日本はとにかく新薬作るのに向いてない
国民皆保険制度は有るけれど、こういう件に対するサポートは日本はまだ弱いよなぁ
そういう盲目的な研究美化、思考停止で効率的に成果出せるわけねーんだよ
金をドブに捨てることになるだけ
元ファイザーの副社長マイケルイェードンが言っていたやん
人に飲ませるためにはちゃんと書類を作って国に許可を求める必要あるからな
それも同じ人間に飲ませる場合はその理由も書かないといけないけど、治療目的では許可されない(そもそも効果が不明なので治療行為として申請できない)
このケースの場合日本に治験抜きでの投与を可能にするシステムが存在しないことが問題であって製薬会社の問題ではない